Quais são os dados de Estudos de Custo efetividade do eplontersen e qual seria o ICER por por ganho de QALY projetado?
Alexandre
Como foi do ponto de vista prático, mesmo que em estudo clínico, o acompanhamento do paciente com eplontersena do ponto de vista de segurança?
PERGUNTA 2 / BLOCO 3
Como vocês monitoram e identificam na prática clinica sinais de não resposta ou falha terapêutica com a finalidade de se otimizar um tratamento de estabilizador para silenciador? Gostaria de ouvir tanto o ponto de vista do neurologista quanto do cardiologista.
PERGUNTA 1 / BLOCO 3
Aprovado
Em qual momento posso considerar fazer a troca da Inotersena para a Eplontersena, considerando a melhora para o paciente?
Dr. Jorge Farias Neto
Os resultados dos estudos recentes apontam para a necessidade de formularmos atualização dos critérios para a ATTRv
Osvaldo
Como devemos definir resposta clínica significativa em ATTR, considerando diferentes fenótipos (neuropático e cardíaco), o papel crescente de biomarcadores objetivos e a possibilidade de terapias combinadas, de forma a equilibrar benefício clínico real e risco de sobretratamento
Bernardo
Caso não tenhamos respondido alguma pergunta enviada por falta de tempo, por favor procurem o time da AstraZeneca no local para mais informações.
Astrazeneca
O ganho real da terapia seria estabilização da doença? Pois no caso da Dra. Márcia houve diminuição do IMC, piora no mNIS+7 e manteve classe funcional do PND. Lembrando que escalas auto-reportadas de qualidade de vida existem um grande viés.
Marcela
Tem dados sobre a resposta dos pacientes em relação as manifestações oculares, especialmente glaucoma após o uso do Wainua?
Gabriel Bortoli
Ao Prof. Fábio: Os dados de sub análise apresentado justificam ou podem embasar o uso de Wainua em pacientes com fenótipo de Amiloidose Cardíaca na prática clínica?